Έτοιμη η υπερ-θεραπεία

Έπειτα από δέκα χρόνια απογοητευτικών αποτελεσμάτων και θανάσιμων παρενεργειών, οι ερευνητές σήμερα μπορούν να εφαρμόζουν θεραπευτική αγωγή κατά σοβαρών ασθενειών, όπως είναι η τύφλωση, η αναιμία, οι παθήσεις του ανοσοποιητικού και οι καρδιακές παθήσεις, μέσω της διόρθωσης των γενετικών λαθών.

Όταν κάποιοι Γάλλοι ερευνητές που εργάζονταν στο νοσοκομείο NeckerEnfants Malades του Παρισιού είχαν θεραπεύσει ένα παιδί αναγκασμένο να ζει σε μια «φυσαλίδα», θεωρήθηκε ότι είχαν επιτύχει το θαύμα. Ήταν οι πρώτοι στον κόσμο που το κατάφεραν.

«Φυσαλίδα» ονομάζεται εκλαϊκευμένα ο τρόπος που χρησιμοποιούν οι επιστήμονες προκειμένου να εξασφαλίσουν σε παιδιά τα οποία πάσχουν από το σπάνιο σύνδρομο SCID (Severe Combined Immunodeficiency, Βαριά Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια) ένα τελείως άσηπτο περιβάλλον, απαλλαγμένο από οποιοδήποτε μικρόβιο. Οι γιατροί έδωσαν στο παιδί αυτό ένα νέο γονίδιο το οποίο αποκατάστησε το ανοσοποιητικό σύστημα χαρίζοντάς του μια φυσιολογική ζωή.

Το 2002 Iταλοί ερευνητές θεράπευσαν ακόμα ένα παιδί. Η γονιδιακή θεραπεία φαινόταν να είναι η θαυματουργή εκείνη αγωγή που πάντα αναζητούσαν οι γιατροί. Όμως η εικόνα άλλαξε ριζικά όταν ένα τρίτο παιδί, από εκείνα που συμμετείχαν στο γαλλικό πείραμα, ανέπτυξε λευχαιμία. Τα χρόνια που ακολούθησαν προσβλήθηκαν από καρκίνο στο αίμα άλλα τέσσερα παιδιά κι ένα από αυτά πέθανε. Αυτές οι περιπτώσεις εκδήλωσης καρκίνου είχαν ως αποτέλεσμα να σταματήσει στην Ευρώπη και στις ΗΠΑ η αγωγή «παιδιών σε φυσαλίδες» με γονιδιακή θεραπεία.

Ωστόσο, λίγο αργότερα οι αρχές έδωσαν άδεια στους γιατρούς να συνεχίσουν λόγω έλλειψης εναλλακτικών λύσεων. Σήμερα είναι πια επιτυχής η γονιδιακή θεραπεία κατά του SCID και συγγενικών σ’ αυτό παθήσεων του ανοσοποιητικού.

Από τα δέκα παιδιά που υφίστανται την αγωγή αυτή, τα οκτώ καταφέρνουν να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή χωρίς φάρμακα. Σ’ όλο τον κόσμο η γονιδιακή θεραπεία έχει βοηθήσει 86 παιδιά, πολλά από τα οποία θα είχαν μάλλον αποβιώσει χωρίς αυτήν.

Διαβάστε ολόκληρο το άρθρο στο τεύχος 84